PTC完成对ST-920法布里病基因疗法的收购

PTC Therapeutics, Inc. 已完成从 Sangamo Therapeutics, Inc. 收购 ST-920 的交易。ST-920 是一种用于治疗法布里病（Fabry disease）的一次性给药腺相关病毒（AAV）基因疗法。公司计划在 2026 年第四季度前完成向美国食品药品监督管理局（FDA）提交的滚动式生物制品许可申请（BLA），以加速批准 ST-920。ST-920（亦称 isaralgagene civaparvovec）旨在通过实现缺陷性 α-半乳糖苷酶 A 的持续产生并显著降低球三糖神经酰胺水平，为法布里病提供长期解决方案。该疗法为慢性酶替代疗法提供了一种持久的替代方案，克服了其局限性。ST-920 已获得多项监管认定，包括美国 FDA 授予的孤儿药、快速通道和再生医学先进疗法（RMAT）认定，欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药产品认定及优先药物（PRIME）资格，以及英国药品和保健品监管局（MHRA）授予的创新许可和准入途径，凸显了其满足未竟医疗需求的潜力。