“儿童肿瘤之王”药物开发迎新突破，上海研究团队实现“一药双靶”

针对高危神经母细胞瘤这一被称为“儿童肿瘤之王”的难治性疾病，复旦大学附属儿科医院李凯教授团队联合上海科技大学白芳教授团队取得重大突破。自2020年起，双方共同研发候选小分子新药KMS01，借助AI平台筛选，创新性实现单药物同时靶向肿瘤转录与RNA剪接两大致病通路。该药在阻断致癌蛋白辅助因子WDR5的同时，通过分子胶机制降解剪接蛋白RBM39，突破传统“一药一靶”局限，达成“一药双靶”双重打击。实验证实该药抗肿瘤效果明确，具备口服生物利用度高、毒副作用少及安全窗口大等优势。目前项目已完成专利布局与成果转化，并荣获2026年上海“春昇杯”医学创新人才大赛创作组一等奖。未来将推进临床前研究，有望为高危患儿提供全新靶向治疗选择，显著改善预后。