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大健康 作者:林怡龄 2020-09-09 10:38
[亿欧导读]

国内首个全球新一代治疗亨特综合征的酶替代疗法获批上市。

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题图来自“公开图片”

亿欧大健康9日消息,北海康成宣布其用于治疗黏多糖贮积症Ⅱ型(以下称MPSⅡ,又称亨特综合征)的长期酶替代治疗药物海芮思ò(Hunterase)(艾度硫酸酯酶β注射液)获得中国国家药品监督管理局上市批准。 

据悉,这是北海康成在中国成功商业化的首个罕见病药物,也是国内首个全球新一代治疗亨特综合征的酶替代疗法,拥有FDA孤儿药资格认证,且获得NMPA的优先审评资格,用于确诊的亨特综合征患者的酶替代治疗。

亨特综合征是一种罕见的渐进性致残、致死的X连锁隐性遗传病。由于艾度糖醛酸-2-硫酸酯酶(IDS)缺失或缺乏,患者体内贮积的糖胺聚糖(GAG)可累及多个器官系统。目前,黏多糖贮积症(MPS)已被列入国家《第一批罕见病目录》。

此次获批的用于治疗亨特综合征的海芮思ò由韩国绿十字公司(GC Pharma)研发,该公司主要提供拯救生命和维持生命的蛋白质疗法和疫苗。此前,海芮思ò已经在全球11个国家使用,但与全球其他地区不同,中国并没有批准治疗亨特综合征的治疗方案。 

《从黏多糖贮积症剖析中国罕见病患者生存现状》报告称,由于国内缺乏有效的酶替代治疗药物,41%的黏多糖贮积症患者在确诊后未接受任何治疗,47%的患者只能对症治疗,甚至有8.95%的患者为了接受有效药物的治疗而远走海外。

在过去的几年中,北京正宇粘多糖罕见病关爱中心通过与GC Pharma协调,协助了29个中国亨特综合征患者参加海芮思ò的海外临床试验。而这一临床数据,为日后海芮思ò在中国上市打下了基础。 

2019年1月,北海康成与GC Pharma签署大中华地区独占许可协议,拥有商业化艾度硫酸酯酶β注射液(Hunterase)的权益,将其引进了中国。今年8月份,北海康成递交的艾度硫酸酯酶β注射液(Hunterase)新药上市申请进入“在审批”阶段,一周后,该药便在中国获批上市,填补了中国临床未被满足的药物治疗需求。 

值得注意的是,除了海芮思ò之外,北海康成基于其罕见病药物开发平台,在自主创新的同时也引入了一系列国外已上市或处于后期临床阶段的罕见病药物,涵盖溶酶体贮积病 (LSD)、血液疾病等病种,均是与WuXi Biologics合作,目前仍处在临床前阶段。 

而除了罕见病药物之外,北海康成亦布局了肿瘤产品管线,其中包括与Puma Biotechnology签署的NERLYNX在大中华区进行开发和商业化的独占许可协议并于近期获得中国大陆、香港和台湾上市批准。

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北海康成产品管线。图源:北海康成官网

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