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「医药新势力」专访微芯生物鲁先平丨国产原研新药的从0到1

其它
亿欧
于靖
2019-05-04 · 08:00
[ 亿欧导读 ] 医药研发不仅需要资本的推动,更要求研发各阶段之间做好资本的“接力”。与此同时,微芯生物“原创药”的定位,决定其要走向更开放的资本市场,而科创板就是一次值得把握的机遇。
微芯生物董事长鲁先平,微芯生物,原研药,新药研发 图片来自“亿欧网”

“这在当时或许是国内首个进入人体first-in-human的‘原创药’临床试验。”微芯生物董事长鲁先平一边回忆起自己的创业经历,一边向亿欧大健康说道。

2004年11月,中国制药行业尚处在跨国药企“赴华淘金”的热潮中,在遍地都是仿制药的局面下,微芯生物自研的糖尿病药“西格列他钠”向中国药监部门提出临床研究申请。一年后,微芯生物的肿瘤药“西达本胺”也向中国药监部门递交临床试验申请,也正是这款2015年上市的新药,让其一夜之间声名鹊起。

今年3月,科创板正式“开闸”。随即披露的科创板上市申请名单中,微芯生物的出现再次使人们的视线聚焦在这家成立18年的中国药企身上。

留洋归来,筚路蓝缕十八载

微芯生物的成立,是鲁先平回国后的首次创业。

从北京协和医科大学毕业后,鲁先平赴美从事博士后研究。随后在1994年,他参与创建Maxia药物公司和Galderma Research生物技术公司,并在4年后出任美国Galderma药物公司北美研发中心研究部主任。

这样的履历让鲁先平“能力在线”,加之偶尔从《人民日报》海外版得知,当时的中国仍有不少患者面临“缺乏创新药和买药贵”的难题,促使微芯生物于2001年在深圳注册成立。然而,坚持“做中国老百姓用得起的创新药”这一初衷的微芯生物,却不得不面对近乎是“一穷二白”的原研新药环境。

“太天真了。”18年后,鲁先平如此描述这段经历。微芯生物初创的年代,国内仍是仿制型占经济主导。“在国内做原创药并不容易,因为当时并没有相应的政策进行衔接。”鲁先平补充说,不过这也意味着,微芯生物几乎没有缺席新世纪以来中国的每一场医药产业变革。

2006年,微芯生物提出在中国推行MAH制度,并先后协助地方政府展开调研, 2016年,MAH制度以试点形式落地。根据原国家食药监总局发布的《关于推进药品上市许可持有人制度试点工作有关事项的通知》得知,药品上市许可持有人与生产企业得以分离的制度设计,使研发机构和生产企业能够更加专注自身所擅长的领域。

2017年,国家食品药品监督管理局出台鼓励药品生产企业集团整合技术资源的积极试点政策,同年9月,微芯生物获批成为全国首家集团整合技术资源试点政策获批的药品上市许可持有人,受托生产企业为其全资子公司深圳微芯药业。这种“集团MAH”的模式,通过对集团内部研发生产部门进行资源整合与分工,进而实现专业、集约化发展。

如果说MAH更多是在模式上取得突破,那么微芯生物从研发能力方面推动行业的另一个节点,则是2007年对糖尿病新药二期临床期间增加动物致癌性实验。

“这次实验是我们主动提的,”鲁先平说,“从同行的情况来看,在美国对吡格列酮上市后的调查分析发现,用药患者膀胱癌的发生率有所升高,这种现象在动物实验中也同样有发生,因此美国FDA在这方面增加了这类糖尿病药物在临床三期前完成致癌实验的要求。”除此之外,ICH对于服药周期在6个月以上的糖尿病新药,也明确提出需在上市前完成动物致癌性实验。

鲁先平的坚持来自于对“科学不分国界”的认知。微芯生物“高举高打”的路径选择,注定其在国内进行原研新药的探索之路遍布荆棘。不过令鲁先平欣慰的是,18年筚路蓝缕后,在日趋完善的国内医药环境中,微芯生物已做出一番不错的成绩。

深耕三大领域,满足“真”需求

作为微芯生物的第一款获批上市的新药,“西达本胺”对其营收贡献超过99%。近三年,包括西达本胺产品销售及境外专利授权许可在内的收入合计分别为8529万元、1.1亿元、1.46亿元。这样的成绩,虽不及同样用于癌症治疗的首个PD-1单抗抑制剂“O药”,但鲁先平仍然看好“西达本胺”的发展。

“相对PD-1单抗来说,西达本胺有着独特的抗肿瘤作用机制,在癌症复发与耐药方面也较前者表现更好。”鲁先平介绍,抗体药物的开发风险低、制造成本高,与之相反的是,小分子药物在生产环节的成本较低,而前期开发风险偏高。作为初创公司,微芯生物在研发思路上选择将新药失败的风险前置,从而避免因长期投入可能造成的巨额亏损。

除了经济上的考量之外,更本质的出发点则是微芯生物对于“原创药”的定义。“什么是原创?我的理解是,原创得去填补尚未被满足的真正的临床需求,这可以从三个维度去看:一是有没有好药,解决重要性的问题;二是中国有没有,对应的是可及性;三是价格怎么样,涉及好药的可承担性。”鲁先平如此阐述。

换言之,国产PD-1单抗抑制剂的出现,主要作用是促使同类药物的价格下降,并没有在紧迫性和可及性上有所作为——而这也是西达本胺更具开发潜力的一部分原因。目前,西达本胺作为二线治疗和PD-1单抗联用,针对黑色素瘤、肺癌等药物的临床研究正在美国如期开展。如果这样的尝试能够成功,微芯生物在肿瘤市场区别于同行的专业壁垒将进一步拉高。

鲁先平介绍,肿瘤只是微芯生物聚焦的领域之一。代谢性疾病和自身免疫疾病也都是微芯生物的发力方向。这样的选择一方面来自“原创药”的定位,三个领域仍然存在尚未被满足的临床需求,对于好药的渴求性很大;另一方面,它们也是微芯生物的专长所在。

而说到专长,就不得不提与之一体两面的核心技术——基于化学基因组学的集成式药物发现及早期评价平台。“光有专长不够,它们只是对事物机理认知与洞察的基础,还需要前沿技术将理念转化成现实,这就是我们平台的作用。”鲁先平补充说。

当前,国际创新药物研发已经从“泛泛合成,普遍筛选”的简单模式,发展为“分子机理研究→靶点确认→分子设计→先导化合物合成→药理研究→早期评估”相结合的新途径。微芯生物的平台就是通过化学基因组学技术,对已知化合物药物模型进行研究预测,使综合评价指标最好的先导化合物进入下一阶段的开发,从而降低成本风险。

资本跳板上的出海之路

从微芯生物的布局来看,有深圳集团总部和“西达本胺”GMP生产基地,有北京临床研究中心,有上海商业中心,西有成都创新药区域研发中心。随着收获期的到来,微芯生物将逐步在全国范围内编织起自身研发、临床到商业化的服务网络。

“全国一盘棋”的大手笔,离不开资本的助推。对于开发一款新药,业界有着“双10”(10亿美元,10年时间)这一底线的共识,更遑论诸如微芯生物这样同时布局多款新药的研发企业,资金的缺口与压力可想而知。

2006年,因为融资困难,微芯生物以2800万美元的对价,把在国内完成临床前评价的“西达本胺”境外专利开发权授权给美国沪亚公司。在专利授权外,微芯生物还使用化学基因组学核心技术与罗氏中国研发中心开展长达5年的药物研究合作。对于这样的“变通”之法,鲁先平认为,医药研发不仅需要资本的推动,更要求研发各阶段之间做好资本的“接力”。

较之微芯生物当时的境况,鲁先平很看好目前生物医药在资本市场上的表现。去年4月,香港市场近25年来最重大的一次上市机制改革落地,尚未盈利的生物科技公司被允许赴港上市。不久后,A股市场也着手支持未盈利生物制药企业的IPO融资,从某种程度上理解,科创板就是这次变革的一次高光时刻。

微芯生物“原创药”的定位,决定其要走向更开放的资本市场,而科创板就是一次值得把握的机遇。“‘原创’意味着‘全球新’,反推过来,我们的新药也能够满足国际市场的需求。而在这个过程中,少不了通常的融资路径支持。”鲁先平补充说道。

目前,“西达本胺”已经开启了国际化之路。鲁先平透露,“西达本胺”在美国已经完成II期临床试验,在日本进行注册性临床试验,预计2019年申请上市。

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